در یک پیشرفت پزشکی بیسابقه، یک نوزاد آمریکایی اولین فردی در جهان شد که درمان ویرایش ژنی کریسپر مخصوص به ساختار ژنتیکی خودش را دریافت کرد. این نوزاد ۹ ماهه با یک بیماری نادر متولد شد؛ یک اختلال خطرناک که عملکرد کبد را مختل کرده و باعث میشود بدن نتواند برخی مواد سمی را دفع کند. با توجه به نبود درمان مؤثر که فقط شامل پیوند کبد یا یک درمان تجربی میشد والدین او تصمیم گرفتند تا درمان تزریقی مبتنی بر ویرایش ژن را امتحان کنند که در بیمارستان کودکان فیلادلفیا توسعه یافته بود.این نوزاد تنها دچار یک خطای بسیار جزئی در توالی دیانای خود بود، اما همین تغییر کوچک موجب بروز یک بیماری بسیار خطرناک و تهدیدکنندهی حیات شده بود.از میان حدود ۳ میلیارد جفت باز موجود در ساختار ژنتیکی انسان، تنها یک مورد دچار اختلال بود، اما همان یک نقص کافی بود تا جان او را به خطر بیندازد. پزشکان با بهرهگیری از یک روش نوین ویرایش ژن موفق شدند این خطای ژنتیکی را بهطور دقیق شناسایی و اصلاح کنند. همین مداخلهی هدفمند موجب شد که زندگی این کودک نجات یابد. این فناوری در آینده میتواند جان هزاران انسان را نجات دهد.
#سمفونی_مولتی_ورس#نجات#انسان#فناوری#دی_ان_ای#بیمارستان_کودکان_فیلادلفیا#ویرایش_ژن#پیوند_کبد
#مواد_سمی#کبد#ژنتیکی#ویرایش_ژنی__کریسپر#درمان#آمریکای#نوزاد#پزشکی#کودک
